Οι επιστήμονες θεραπεύουν τα ποντίκια του Ηΐν για πρώτη φορά σε πρωτοποριακή μελέτη χρησιμοποιώντας το CRISPR

Η πρωτοποριακή μελέτη, που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Nature Communications, αποκάλυψε ότι η θεραπεία για την καταστολή της αντιγραφής του Ηΐν σε συνδυασμό με τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας μπορεί να εξαλείψει τον ιό HIV από μολυσμένα κύτταρα και όργανα. 

Η τρέχουσα θεραπεία με HIV επικεντρώνεται στη δια βίου χρήση της αντιρετροϊκής θεραπείας (ART), η οποία καταστέλλει την αντιγραφή του HIV, αλλά δεν εξαλείφει τον ιό. Ο Dr. Kamel Khalili, ανώτερος ερευνητής της μελέτης, είχε βρει σε προηγούμενη εργασία ότι με τη χρήση της τεχνολογίας CRISPR-Cas9 που επεξεργάζεται τα γονίδια, θα μπορούσαν να απομακρυνθούν μεγάλα θραύσματα του DNA από τα μολυσμένα κύτταρα. 

Για τη νέα μελέτη, ο Khalili και οι συνάδελφοί του συνένωσαν το σύστημα επεξεργασίας γονιδίων με μια πρόσφατα αναπτυγμένη θεραπευτική στρατηγική γνωστή ως μακράς δράσης βραδεία αποτελεσματική απελευθέρωση (LASER) ART. Ο LASER περιορίζει την αντιγραφή του HIV σε χαμηλά επίπεδα για παρατεταμένες χρονικές περιόδους, επιτρέποντας πιθανώς χρόνο για την εκκίνηση της φάσης επεξεργασίας των γονιδίων.

Το πρόσφατα τροποποιημένο φάρμακο συσκευάστηκε σε νανοκρυστάλλους, οι οποίοι μπορούν να χορηγηθούν στους μολυσμένους με HIV ιστούς και αργά να απελευθερώσουν το φάρμακο για εβδομάδες. 

Οι ερευνητές στη συνέχεια χρησιμοποίησαν συνδυασμό LASER ART και CRISPR-Cas9 για θεραπεία σε ποντίκια ειδικά σχεδιασμένα για την παραγωγή ανθρώπινων κυττάρων που είναι ευαίσθητα στον ιό HIV. Αξιοσημείωτα, τα αποτελέσματα έδειξαν πλήρη εξάλειψη του Ηΐν DNA σε περίπου το ένα τρίτο των μολυσμένων με Ηΐν ποντικών, σύμφωνα με την ομάδα. 

Ο Δρ Howard Gendelman, επικεφαλής της μελέτης, δήλωσε ότι οι ερευνητές έχουν τώρα μια " σαφή πορεία για να προχωρήσουν σε δοκιμές σε πρωτεύοντα πλην του ανθρώπου και ενδεχομένως κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους ασθενείς εντός του έτους. "

Πηγή: RT